紐約及克里夫蘭, Jan 20 (Bernama-GLOBE NEWSWIRE) --
- Abeona 的第三個AAV基因療法項目——ABO-101將獲歐洲藥物管理局批准為指定罕見病藥
- 預計將從2017年第二季開始展開臨床試驗
- 25名患者的自然史研究已形成療效指標
- 美國食品及藥物管理局(FDA)此前已授予罕見病藥及罕見兒科疾病資格
Abeona Therapeutics Inc.（納斯達克股份代號：ABEO）是一家臨床階段的生物製藥公司，致力於為危及生命的罕見遺傳病研發基因療法。該公司今日宣佈，歐洲藥物管理局(EMA)罕見醫學產品委員會向Abeona用於治療山菲利普綜合症B型(MPS IIIB)兒童的基因療法項目ABO-101授予指定罕見病藥物(EMA/OD/226/16)資格。MPS IIIB是一種罕見的常染色體隱性遺傳疾病，可導致兒童的神經認知能力衰退、失語、活動能力喪失及夭折。
｢我們AAV基因療法商業產品組合此前已獲FDA及EMA的指定罕見病藥物資格，獲得這項資格是一個重要的里程碑，亦是對我們這些面向嚴重缺乏治療患者人群的產品的科學及臨床轉譯的重要認證，｣Abeona Therapeutics Inc.的總裁兼首席執行官Timothy J. Miller博士表示，｢我們能夠獲得歐盟的認可，要歸功於Nationwide Children’s Hospital研究人員Doug McCarty博士及Haiyan Fu博士、Stop Sanfilippo Fundacion、Fundacion Sanfilippo B、Red Sanfilippo Fundacion、Sanfilippo Children’s Research Foundation、Ben’s Dream、Sanfilippo Medical Research Foundation、Team Sanfilippo及National MPS Society USA的貢獻。｣
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